2020-06-29 00:20:46
Θετική γνωμοδότηση έλαβε το φάρμακο «Kaftrio» (γνωστό ως «Trikafta») που «παγώνει» την Κυστική Ίνωση, από την αρμόδια Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (EMA), την Παρασκευή 26 Ιουνίου, φέρνοντας ένα βήμα πιο κοντά την έγκριση κυκλοφορίας του που αναμένεται το επόμενο 2μηνο.
Στην χώρα μας η έγκριση της πρώιμης πρόσβασης στο «Trikafta» για τους ασθενείς που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση έχει ανακοινωθεί από τις 29 Απριλίου, ενώ έχουν ξεκινήσει ήδη οι διαπραγματεύσεις του ΕΟΦ με την φαρμακευτική εταιρεία μετά και από τα άμεσα αντανακλαστικά του Υπουργού Υγείας κ. Κικίλια τον περασμένο Νοέμβριο, σε ανταπόκριση της άρνησης του να μεταμοσχευτεί ο ασθενής Δημήτρης Κοντοπίδης, με σκοπό την πίεση για έγκριση αποζημίωσης του φαρμάκου και στην Ελλάδα. Ταυτόχρονα η επιτροπή εργασίας για την δημιουργία Εθνικού Μητρώου για την Κυστική Ίνωση έχει ολοκληρώσει τις εργασίες της και αναμένεται η ενεργοποίησή του καθώς αποτελεί κομβικό ρόλο στις διαπραγματεύσεις αποζημίωσης του «Kaftrio» για τους υπόλοιπους ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα.
Τέλος αξίζει να σημειωθεί πως ο Ευρωπαϊκός Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης CF Europe σε συνεργασία με τους Συλλόγους κάθε χώρας είχε αποστείλει επιστολές προς την Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ασκώντας πίεση για την γρήγορη έγκριση του συγκεκριμένου φαρμάκου και αναδεικνύοντας την ανάγκη για άμεση πρόσβαση στην συγκεκριμένη επαναστατική θεραπεία που αφορά το 90% των ασθενών με Κ.Ι. παγκοσμίως.
Αναλυτικότερα το Δελτίο Τύπου της Vertex Pharmaceuticals:
Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ανακοίνωσε την Παρασκευή 26 Ιουλίου, τη θετική γνωμοδότησή της υπέρ της έγκρισης του θεραπευτικού συνδυασμού «Kaftrio» (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) μαζί με «Kalydeco» (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function).
Ο θεραπευτικός αυτός συνδυασμός θα χορηγείται σε ασθενείς άνω των 12 ετών που φέρουν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function) όπως επίσης και σε αυτούς που θα φέρουν δύο μεταλλάξεις F508del (οι οποίοι ήδη μπορεί να λαμβάνουν τα προηγούμενα φάρμακα Kalydeco, Orkambi, Symkevi). Υπολογίζεται πως στην Ευρώπη ο αριθμός των επιλέξιμων ασθενών που φέρει μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας αγγίζει τους 10.000, καθιστώντας το θεραπευτικό αυτό συνδυασμό μοναδικό όπλο που στοχεύει στο αίτιο της πάθησης.
Η γνωμοδότηση της CHMP δόθηκε μετά από λεπτομερή ανάλυση των δεδομένων που προέκυψαν από τις δύο μεγάλες μελέτες Φάσης 3 που έγιναν σε ασθενείς με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας. Η διπλή τυφλή μελέτη απευθυνόταν σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας, η οποία διήρκησε 24 εβδομάδες και η απευθείας συγκριτική κλινική μελέτη σύγκρινε το τριπλό συνδυασμό Trikafta με το συνδυασμό tezacaftor/ivacaftor σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω που έφεραν δύο μεταλλάξεις F508del και διήρκησε 4 εβδομάδες. Και οι δύο μελέτες έδειξαν σαφώς βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία στους ασθενείς όπως επίσης και καλή ανοχή του φαρμάκου.
“Είμαστε ευτυχείς που λάβαμε αυτήν τη θετική γνώμη από την CHMP. Εάν εγκριθεί, αυτός θα είναι ο πρώτος τροποποιητής CFTR για άτομα με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας και θα φέρει πρόσθετο όφελος στα άτομα με δύο μεταλλάξεις F508del “, δήλωσε η Carmen Bozic, MD, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Global Medicines Development and Medical Affairs , και επικεφαλής ιατρικός λειτουργός της Vertex. “Αυτό το ορόσημο μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην παροχή αυτού του καινοτόμου φαρμάκου σε όσους το περιμένουν και προς τον απώτερο στόχο μας που είναι να παρέχουμε μια θεραπευτική επιλογή σε κάθε άτομο που πάσχει από αυτή τη σπάνια και καταστροφική ασθένεια.”
medlabgr
Στην χώρα μας η έγκριση της πρώιμης πρόσβασης στο «Trikafta» για τους ασθενείς που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση έχει ανακοινωθεί από τις 29 Απριλίου, ενώ έχουν ξεκινήσει ήδη οι διαπραγματεύσεις του ΕΟΦ με την φαρμακευτική εταιρεία μετά και από τα άμεσα αντανακλαστικά του Υπουργού Υγείας κ. Κικίλια τον περασμένο Νοέμβριο, σε ανταπόκριση της άρνησης του να μεταμοσχευτεί ο ασθενής Δημήτρης Κοντοπίδης, με σκοπό την πίεση για έγκριση αποζημίωσης του φαρμάκου και στην Ελλάδα. Ταυτόχρονα η επιτροπή εργασίας για την δημιουργία Εθνικού Μητρώου για την Κυστική Ίνωση έχει ολοκληρώσει τις εργασίες της και αναμένεται η ενεργοποίησή του καθώς αποτελεί κομβικό ρόλο στις διαπραγματεύσεις αποζημίωσης του «Kaftrio» για τους υπόλοιπους ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα.
Τέλος αξίζει να σημειωθεί πως ο Ευρωπαϊκός Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης CF Europe σε συνεργασία με τους Συλλόγους κάθε χώρας είχε αποστείλει επιστολές προς την Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ασκώντας πίεση για την γρήγορη έγκριση του συγκεκριμένου φαρμάκου και αναδεικνύοντας την ανάγκη για άμεση πρόσβαση στην συγκεκριμένη επαναστατική θεραπεία που αφορά το 90% των ασθενών με Κ.Ι. παγκοσμίως.
Αναλυτικότερα το Δελτίο Τύπου της Vertex Pharmaceuticals:
Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ανακοίνωσε την Παρασκευή 26 Ιουλίου, τη θετική γνωμοδότησή της υπέρ της έγκρισης του θεραπευτικού συνδυασμού «Kaftrio» (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) μαζί με «Kalydeco» (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function).
Ο θεραπευτικός αυτός συνδυασμός θα χορηγείται σε ασθενείς άνω των 12 ετών που φέρουν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function) όπως επίσης και σε αυτούς που θα φέρουν δύο μεταλλάξεις F508del (οι οποίοι ήδη μπορεί να λαμβάνουν τα προηγούμενα φάρμακα Kalydeco, Orkambi, Symkevi). Υπολογίζεται πως στην Ευρώπη ο αριθμός των επιλέξιμων ασθενών που φέρει μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας αγγίζει τους 10.000, καθιστώντας το θεραπευτικό αυτό συνδυασμό μοναδικό όπλο που στοχεύει στο αίτιο της πάθησης.
Η γνωμοδότηση της CHMP δόθηκε μετά από λεπτομερή ανάλυση των δεδομένων που προέκυψαν από τις δύο μεγάλες μελέτες Φάσης 3 που έγιναν σε ασθενείς με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας. Η διπλή τυφλή μελέτη απευθυνόταν σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας, η οποία διήρκησε 24 εβδομάδες και η απευθείας συγκριτική κλινική μελέτη σύγκρινε το τριπλό συνδυασμό Trikafta με το συνδυασμό tezacaftor/ivacaftor σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω που έφεραν δύο μεταλλάξεις F508del και διήρκησε 4 εβδομάδες. Και οι δύο μελέτες έδειξαν σαφώς βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία στους ασθενείς όπως επίσης και καλή ανοχή του φαρμάκου.
“Είμαστε ευτυχείς που λάβαμε αυτήν τη θετική γνώμη από την CHMP. Εάν εγκριθεί, αυτός θα είναι ο πρώτος τροποποιητής CFTR για άτομα με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας και θα φέρει πρόσθετο όφελος στα άτομα με δύο μεταλλάξεις F508del “, δήλωσε η Carmen Bozic, MD, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Global Medicines Development and Medical Affairs , και επικεφαλής ιατρικός λειτουργός της Vertex. “Αυτό το ορόσημο μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην παροχή αυτού του καινοτόμου φαρμάκου σε όσους το περιμένουν και προς τον απώτερο στόχο μας που είναι να παρέχουμε μια θεραπευτική επιλογή σε κάθε άτομο που πάσχει από αυτή τη σπάνια και καταστροφική ασθένεια.”
medlabgr
ΜΟΙΡΑΣΤΕΙΤΕ
ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ
ΠΡΟΗΓΟΥΜΕΝΟ ΑΡΘΡΟ
Έφιπποι εθελοντές αναλαμβάνουν την προστασία του πευκοδάσους του Σχινιά
ΕΠΟΜΕΝΟ ΑΡΘΡΟ
Ο Δημήτρης Κόκκινος ο εκλεκτός του Μαραθώνα
ΣΧΟΛΙΑΣΤΕ
