2013-03-24 11:56:32
Τι είναι τα ορφανά φάρμακα
Τα "ορφανά" φάρμακα προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή την θεραπεία παθήσεων που συνεπάγονται κίνδυνο για τη ζωή ή είναι πολύ σοβαρές, είναι σπάνιες και ο επιπολασμός τους στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι χαμηλότερος από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα. Οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν είναι πρόθυμες να αναπτύξουν τέτοια φάρμακα υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, καθώς το κόστος παραγωγής και εμπορίας τους δεν θα μπορούσε να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις των φαρμάκων χωρίς την παροχή κινήτρων.
Πώς ενθαρρύνεται η ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000.Τα προϊόντα, που επωφελούνται από τα παρακάτω κίνητρα χαρακτηρίζονται μέσω μιας νέας κοινοτικής διαδικασίας ως "ορφανά φάρμακα"
Τι ακριβώς κάνει ο ΕΜΑ (European Medicines Agency)
O EMA είναι υπεύθυνος, μέσω της επιτροπής του για τα ορφανά φάρμακα (COMP), για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλλουν πρόσωπα ή επιχειρήσεις που προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, τα ονομαζόμενα "ορφανά" φάρμακα. Ο Οργανισμός παρέχει επίσης συμβουλές σχετικά με την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (συνδρομή για την κατάρτιση πρωτοκόλλου).
Ποια είναι τα κίνητρα στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων
Αποκλειστικά δικαιώματα.
Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστικότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.
Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου.
Ο ΕΜΕΑ παρέχει επιστημονικές συμβουλές για βέλτιστη ανάπτυξη και καθοδήγηση στην κατάρτιση φακέλου, που θα πληροί τις κανονιστικές απαιτήσεις, ώστε ο αιτών άδεια κυκλοφορίας για ένα ορφανό φάρμακο να μεγιστοποιεί τις πιθανότητες επιτυχίας του.
Πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία.
Τα ορφανά φάρμακα έχουν απευθείας πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία του ΕΜΕΑ όσον αφορά την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.
Απαλλαγές από την καταβολή τελών.
Ένα ειδικό κονδύλιο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, το οποίο εγκρίνεται ετησίως από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, θα χρησιμοποιηθεί από το ΕΜΕΑ για την παροχή απαλλαγών από τα τέλη. Θα εξετασθεί μείωση των τελών για πάσης φύσεως κεντρικές διαδικασίες συμπεριλαμβανομένων των τελών αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και της συνδρομής για την κατάρτιση πρωτοκόλλου.
Έρευνα χρηματοδοτούμενη από την ΕΕ.
Οι οργανισμοί οι οποίοι αναπτύσσουν ορφανά φάρμακα μπορούν να επιχορηγούνται από προγράμματα και πρωτοβουλίες έρευνας και ανάπτυξης της Κοινότητας και των κρατών μελών, συμπεριλαμβανομένων των κοινοτικών προγραμμάτων-πλαισίων.
Τι σημαίνει χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως ορφανό
Με τον χαρακτηρισμό του ως ορφανό, ένα φάρμακο υπάγεται σε καθεστώς ορφανού με βάση τα κριτήρια που καθορίζονται στον κανονισμό (ΕΚ) αρ. 141/2000, γεγονός που επιτρέπει πρόσβαση στα κίνητρα.
Η υπαγωγή σε καθεστώς ορφανού φαρμάκου δεν σημαίνει έγκριση χρήσης του φαρμάκου για τη συγκεκριμένη πάθηση δεδομένου ότι δεν αποτελεί ένδειξη ότι το προϊόν πληροί τα κριτήρια για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποφασίζεται στο πλαίσιο ξεχωριστής διαδικασίας. Η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη μπορεί να αξιολογηθούν, όπως για κάθε φαρμακευτικό προϊόν, μόνο μετά την υποβολή της αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.
Χρήσιμες Πληροφορίες
Κατευθυντήρια έγγραφα, ανακοινώσεις Τύπου του COMP και δημόσιες περιλήψεις της γνώμης για κάθε προϊόν.
Κοινοτικό μητρώο ορφανών φαρμάκων και κατάλογος των κινήτρων που θεσπίζουν η Κοινότητα και τα κράτη μέλη για ορφανά φάρμακα.
Πέμπτο πρόγραμμα-πλαίσιο
Κοινοτικό πρόγραμμα δράσης για τις σπάνιες ασθένειες (1999-2003).
Η διαδικασία χαρακτηρισμού των ορφανών φαρμάκων
Κοινοποίηση στον ΕΜΕΑ της πρόθεσης του χορηγού για την υποβολή αιτήσεως
Παροχή συνδρομής από τον ΕΜΕΑ πριν την υποβολή αιτήσεως
Υποβολή αιτήσεως .Επικύρωση από τον ΕΜΕΑ ( 1η ημέρα )
Αξιολόγηση από την COMP/EMEA
Έγκριση της γνώμης της COMP ( έως την 90η ημέρα )
Διαβίβαση της γνώμης στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή
Λήψη απόφασης από την Επιτροπή ( εντός 30 ημερών )
Δημοσίευση στο κοινοτικό μητρώο και δημοσίευση της περίληψης της γνώμης
www.pespa.gr
Τα "ορφανά" φάρμακα προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή την θεραπεία παθήσεων που συνεπάγονται κίνδυνο για τη ζωή ή είναι πολύ σοβαρές, είναι σπάνιες και ο επιπολασμός τους στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι χαμηλότερος από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα. Οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν είναι πρόθυμες να αναπτύξουν τέτοια φάρμακα υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, καθώς το κόστος παραγωγής και εμπορίας τους δεν θα μπορούσε να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις των φαρμάκων χωρίς την παροχή κινήτρων.
Πώς ενθαρρύνεται η ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000.Τα προϊόντα, που επωφελούνται από τα παρακάτω κίνητρα χαρακτηρίζονται μέσω μιας νέας κοινοτικής διαδικασίας ως "ορφανά φάρμακα"
Τι ακριβώς κάνει ο ΕΜΑ (European Medicines Agency)
O EMA είναι υπεύθυνος, μέσω της επιτροπής του για τα ορφανά φάρμακα (COMP), για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλλουν πρόσωπα ή επιχειρήσεις που προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, τα ονομαζόμενα "ορφανά" φάρμακα. Ο Οργανισμός παρέχει επίσης συμβουλές σχετικά με την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (συνδρομή για την κατάρτιση πρωτοκόλλου).
Ποια είναι τα κίνητρα στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων
Αποκλειστικά δικαιώματα.
Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστικότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.
Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου.
Ο ΕΜΕΑ παρέχει επιστημονικές συμβουλές για βέλτιστη ανάπτυξη και καθοδήγηση στην κατάρτιση φακέλου, που θα πληροί τις κανονιστικές απαιτήσεις, ώστε ο αιτών άδεια κυκλοφορίας για ένα ορφανό φάρμακο να μεγιστοποιεί τις πιθανότητες επιτυχίας του.
Πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία.
Τα ορφανά φάρμακα έχουν απευθείας πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία του ΕΜΕΑ όσον αφορά την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.
Απαλλαγές από την καταβολή τελών.
Ένα ειδικό κονδύλιο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, το οποίο εγκρίνεται ετησίως από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, θα χρησιμοποιηθεί από το ΕΜΕΑ για την παροχή απαλλαγών από τα τέλη. Θα εξετασθεί μείωση των τελών για πάσης φύσεως κεντρικές διαδικασίες συμπεριλαμβανομένων των τελών αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και της συνδρομής για την κατάρτιση πρωτοκόλλου.
Έρευνα χρηματοδοτούμενη από την ΕΕ.
Οι οργανισμοί οι οποίοι αναπτύσσουν ορφανά φάρμακα μπορούν να επιχορηγούνται από προγράμματα και πρωτοβουλίες έρευνας και ανάπτυξης της Κοινότητας και των κρατών μελών, συμπεριλαμβανομένων των κοινοτικών προγραμμάτων-πλαισίων.
Τι σημαίνει χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως ορφανό
Με τον χαρακτηρισμό του ως ορφανό, ένα φάρμακο υπάγεται σε καθεστώς ορφανού με βάση τα κριτήρια που καθορίζονται στον κανονισμό (ΕΚ) αρ. 141/2000, γεγονός που επιτρέπει πρόσβαση στα κίνητρα.
Η υπαγωγή σε καθεστώς ορφανού φαρμάκου δεν σημαίνει έγκριση χρήσης του φαρμάκου για τη συγκεκριμένη πάθηση δεδομένου ότι δεν αποτελεί ένδειξη ότι το προϊόν πληροί τα κριτήρια για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποφασίζεται στο πλαίσιο ξεχωριστής διαδικασίας. Η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη μπορεί να αξιολογηθούν, όπως για κάθε φαρμακευτικό προϊόν, μόνο μετά την υποβολή της αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.
Χρήσιμες Πληροφορίες
Κατευθυντήρια έγγραφα, ανακοινώσεις Τύπου του COMP και δημόσιες περιλήψεις της γνώμης για κάθε προϊόν.
Κοινοτικό μητρώο ορφανών φαρμάκων και κατάλογος των κινήτρων που θεσπίζουν η Κοινότητα και τα κράτη μέλη για ορφανά φάρμακα.
Πέμπτο πρόγραμμα-πλαίσιο
Κοινοτικό πρόγραμμα δράσης για τις σπάνιες ασθένειες (1999-2003).
Η διαδικασία χαρακτηρισμού των ορφανών φαρμάκων
Κοινοποίηση στον ΕΜΕΑ της πρόθεσης του χορηγού για την υποβολή αιτήσεως
Παροχή συνδρομής από τον ΕΜΕΑ πριν την υποβολή αιτήσεως
Υποβολή αιτήσεως .Επικύρωση από τον ΕΜΕΑ ( 1η ημέρα )
Αξιολόγηση από την COMP/EMEA
Έγκριση της γνώμης της COMP ( έως την 90η ημέρα )
Διαβίβαση της γνώμης στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή
Λήψη απόφασης από την Επιτροπή ( εντός 30 ημερών )
Δημοσίευση στο κοινοτικό μητρώο και δημοσίευση της περίληψης της γνώμης
www.pespa.gr
ΜΟΙΡΑΣΤΕΙΤΕ
ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ
ΠΡΟΗΓΟΥΜΕΝΟ ΑΡΘΡΟ
Μπουτάρη προχώρα, (δεν) σε θέλει όλη η χώρα
ΣΧΟΛΙΑΣΤΕ
